“多了一條額外的21號染色體的標準型唐氏綜合征才是典型,比例超過了90%”
“既然這個病的主要病因是因為多了一條染色體,那么利用XIST基因,將這條染色體抑制掉不就行了?”
“理論上,當XIST基因被人工轉入21號染色體后,就成功地形成了“21號染色體巴氏小體“,抑制了多余的那第三條染色體的基因表達。”
“至少在細胞層面上,所有的基因表達都和正常的一樣,細胞的功能、形態也都正常化了。”
陳長安的解釋非常顯淺,關寇一下子就聽明白了,有些激動的歡呼道:“按照陳總的說法,那唐氏綜合征豈不是很好治療,只需要研發一種類似我們心肌細胞治愈藥劑一樣的藥物,將XIST基因注射到患者體內,就可以治愈了?”
聽到關寇這番天真的發言,陳長安又翻了個白眼,有些無奈的說道:“寇寇啊,事情哪有你想的這么簡單。”
“心肌細胞治愈藥劑只作用于小部分心肌細胞,并且心肌細胞因為不具備再生性,被轉化為心肌起搏細胞后可以長久的存在于心臟內。”
“可是唐氏綜合征不同,這個病是涉及染色體的疾病,這就代表,在除去紅細胞之外的所有人體細胞的細胞核中,都有一條多余的21號染色體!”
“你知道人體有多少細胞嘛?數以億計!”
“并且很多細胞都具備代謝性,快的可能五六天就會代謝一次,慢的可能三五個月就代謝一次。”
“這就代表著,我們必須做到給體內所有的細胞都嵌入XIST基因,并且還要保證當這些細胞代謝死亡之后,新生的細胞還必須也具備XIST基因,這才可以長期抑制21號染色體!”
“這可是一個大工程,而且還是一個很難實現的工程!”
關寇張大嘴巴,有些被陳長安的想法而震撼,她還以為只需要修改一個或者幾個DNA中的染色體,就可以治療唐氏綜合征了。
但是沒想到需要修改整個人體數以億計的細胞,為數億個細胞精準的進行21號染色體抑制。
這個大膽的設想,僅僅只是提出來,都讓關寇感受到了一種瘋狂和震撼的感覺。
“為數億個細胞做精準的染色體手術?”
“陳總,這有可能實現嗎?”
“當然!”陳長安洋洋自得的合上筆記本,這個方案是他自己參考一些論文資料琢磨出來的,雖然有借鑒超前技術的成分,但是想法和整個研究思路是他自己提出并且完善的,令他無比自傲。
之前瑞康做的諸多醫療器械和藥物產品,都是基于陳長安獲得的那些超前知識,以及李云彤、云珩等人的幫助,陳長安自己在其中只是做了一些潤滑劑的作用。
但是這次的XIST基因治療唐氏綜合征的方案和研究思路,完全是他將這些年學習到的超前知識融會貫通之后,利用自己的學識,做出的屬于自己的成果。
這就像是從仿制別人,變成了自主研發一樣,對陳長安來說,這是一件十分值得開心的事情。
他站起身拍了拍關寇的肩膀,十分自信的說道:“別人可能做不到為數億個細胞進行精準的染色體抑制,但是我可以。”
“這次唐氏綜合征的治療項目,我親自來負責,剛好京城那邊的基因組研究所上次還委婉的問過我論文的事,我的研究生學籍還掛在他們所呢,這次也一并解決了吧。”
“這個XIST基因應用治療唐氏綜合征的課題,足夠讓我博士畢業了,甚至可能還能混個特聘教授!”
“具體的研究方向和理論我都已經整理出眉目了,等回到姑蘇市后,我就會開始這方面的研究。”
關寇燦爛一笑,雙眼都迷成了月牙,笑著點頭道:“好的陳總~”