就在云珩向有關部門遞交了申請臨床試驗的相關資料后,沒有遇到太多阻力,這個項目就通過了審批。
云珩的試驗數據非常細致,而且藥物作用也十分清晰,雖然還是有一定的危險性,但是好處也非常可觀,可以直接治愈艾滋病的藥物,這可太有誘惑力了。
目前國內的艾滋病患者群體指數年年都在飆升,特別是大學生群體,艾滋病患者的比例逐年都在增高,衛生局一直都很憂心。
哪怕云珩研發的這款藥物是一款基因藥物,但是至少這種基因改變是有先例的。
歐洲有大概10%的西歐人體內的CCR5基因天生就缺少了32個碳基,也活得好好的,并且對身體也沒有任何危害,反而帶來了免疫HIV病毒的好處。
再加上云珩的實驗結果明確表明了,這種藥物只會作用于造血干細胞,只修改了造血干細胞的CCR5基因,并且并沒有發生任何其他的基因變化,造血干細胞的造血能力一切都正常。
只是免疫細胞中的CCR5基因變成了可以免疫HIV病毒的基因,這是一件好事,自然不可能不通過臨床試驗的審批。
這讓陳長安就很郁悶了,他的唐氏綜合征治療項目也進行了一些生物實驗,也有效的將猴子基因中多出的那條21號染色體給成功抑制住了,但是由于最終產生的效果不明,且改變所有基因實在是太有風險了。
雖然唐氏兒男性基本上是失去了生育功能,但是也有那么三四例男性唐氏綜合征患者生了下一代的例子。
而女性唐氏綜合征患者更是有一半的幾率都能懷孕。
一旦他們的下一代如果多帶一條XIST基因,鬼知道會發生什么,受精卵在發育成胚胎的時候,誰知道這條XIST基因會不會隨便抓一條染色體形成巴氏小節,一旦發生這種事情,那嬰兒不但會多一條21號染色體,還會少一條其他染色體,這個后果想想都恐怖。
也怪不得藥監局不批準臨床試驗了....
陳長安在考慮要不要跑到埃塞俄比亞或者岡比亞這些非洲貧困小國開展臨床試驗之余,也在考慮自己的這個方案是不是不太正確。
涉及到整個人類的基因改變,風險系數實在是太大了,而且輿論壓力也很大,即便他成功搞出了這種基因抑制藥劑。
但是在唐氏兒體內所有細胞都植入一條多余的XIST基因,這件事情顯然不會被大眾以及科學界的學者接受。
一旦這些接受基因治療的唐氏兒和普通人結合,生出下一代,將這種多一條XIST基因的DNA遺傳下去,會發生什么,包括陳長安在內,沒人可以說得清。
陳長安猶豫了。
這次的唐氏兒治療方案,算是第一個從立項到研發都是他自己主導的項目,除了一些關鍵的技術是他從腦海中那些超前知識里提取的,具體的治療方案,是他自己想出來的。
打個比方,瑞康之前的研發項目,就像是蓋房子,治療方案就是設計圖紙,技術則是磚瓦鋼筋這些材料。
以前都是云珩和王嘉他們決定這棟房子的外形和設計圖紙,然后陳長安提供一些相應的技術工具作為輔助。
而這次的唐氏綜合征項目,陳長安需要自己設計一個高樓,也就是治療方案,然后再具體進行研發。
問題是他現在有些不太確定,自己的這個治療方案,是不是正確的了,會不會最后建成一個危樓,有巨大的危害性。
這讓他一度有些想要擱置草率的跑去非洲開展臨床試驗的想法。